Фінансові новини
- |
- 15.11.26
- |
- 05:43
- |
-
RSS - |
- мапа сайту
Авторизация
 | |
|
"Наука не пиво: в рот не віллєш" Українське прислів'я |
Велика Британія першою у світі ліцензувала інструмент редагування генів CRISPR — для лікування спадкових анемій
22:58 17.11.2023 |
У 2020 році за розробку методу редагування геномів вчених Дженніфер Дудну та Еммануель Шарпентьє відзначили Нобелівською премією з хімії, а вже за три роки інструмент ліцензували для лікування серпоподібноклітинної анемії та бета-таласемії.
Обидва успадковані захворювання крові спричинені помилками в гені гемоглобіну.
Люди з серпоподібноклітинною анемією виробляють еритроцити незвичайної форми, які живуть не так довго, як здорові клітини, і можуть блокувати кровоносні судини, викликаючи біль і небезпечні для життя інфекції. Водночас пацієнти з бета-таласемією не виробляють достатньо гемоглобіну, який використовується еритроцитами для перенесення кисню по тілу, і потребують переливання крові кожні кілька тижнів.
Як працює препарат
Препарат для лікування серпоподібноклітинної анемії та бета-таласемії у людей віком 12+ під назвою ексагамглоген аутотемцел (екса-цел, exa-cel, торгова назва Casgevy) розроблений CRISPR Therapeutics та Vertex Pharmaceuticals, і вже ліцензований британськими медичними регуляторами.
Він «вимикає» ген BCL11A, який у нормі пригнічує вироблення фетального гемоглобіну після народження, і ця форма гемоглобіну замінює собою дефектну у дорослого, беручи на себе функції доставки кисню. Призначення препарату полягає в тому, що у пацієнта забирають кровотворні стовбурові клітини кісткового мозку, редагують їх у лабораторії та вводять назад, попередньо підготувавши організм до прийняття цих клітин. Весь процес займає кілька місяців, але має вилікувати пацієнта на тривалий термін (потенційно на все життя).
Перші результати
Під час випробувань 28 із 29 пацієнтів із серпоподібно-клітинною хворобою не відчували сильного болю, а 39 із 42 пацієнтів із бета-таласемією не потребували переливання крові принаймні протягом року.
І серпоподібноклітинна анемія, і бета-таласемія - це хворобливі стани, які тривають протягом усього життя, і в деяких випадках можуть бути летальними. На сьогодні, трансплантація кісткового мозку від близького донора (що має ризики відторгнення) була єдиним постійним варіантом лікування.
Скільки коштуватиме терапія?
Висока вартість Casgevy, ймовірно, обмежить препарат для тих, хто може отримати від нього користь. Ціна лікування у Великій Британії ще не визначена, але, за даними Nature, може коштувати близько $2 млн на одного пацієнта, що відповідає ціні інших методів генної терапії.
«Наразі ми не встановили прейскурантну ціну для Великої Британії та зосереджені на співпраці з органами охорони здоров'я, щоб якомога швидше забезпечити відшкодування та доступ для відповідних пацієнтів», - сказав Nature представник Vertex Pharmaceuticals.
Тим часом Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США розглядає можливість схвалення Casgevy для лікування серпоподібноклітинної анемії; а Європейське агентство з лікарських засобів переглядає метод лікування для обох захворювань.
ТЕГИ
ТОП-НОВИНИ
Кабінет Міністрів при доопрацюванні проєкту державного бюджету на 2027 рік погіршив прогноз економіки, зокрема погіршив прогноз ВВП у 2026 році зі зростання на 1,6% до зростання на 0,1%, тобто фактично без зростання, у 2027 році зі зростання на 1,3% до зростання на 0,4%. ТОП-НОВИНИ
Данія надсилає Україні новий пакет допомоги у вигляді військового обладнання на суму 4,8 млрд данських крон (близько 643 млн євро).
Держсекретар США Марко Рубіо заявив, що Україна після війни має відчувати себе у безпеці. Але при цьому країна матиме лише ті гарантії, на які погодиться Росія, бо інакше механізм не працюватиме.
Європейська комісія працює над виділенням Україні додаткових 45 млрд євро у 2027 році, щоб покрити близько двох третин дефіциту фінансування обсягом 70 млрд євро, понад вже заплановані кошти кредиту на загальну суму 90 млрд євро.
Парламент 9 листопада 2026 року ухвалив за основу законопроєкт, який передбачає створення Космічних сил як нового виду Збройних сил України. Про це повідомили у ВРУ.
ПІДПИСКА НА НОВИНИ
Чим не можна мити мийку Franke з граніту та нержавійки: 7 помилок, які псують поверхню, і правила догляду, щоб мийка служила роками.
Ця тилова вакансія підходить для кандидатів, що не можуть
виконувати бойові завдання у звʼязку із віком чи станом здоровʼя. У РУБРИЦІ
Компанії TRON, Tether і Chainalysis оголосили про створення спільної ініціативи Digital Crime Task Force для боротьби з незаконною діяльністю у криптоіндустрії. 
Гонка моделей породила окрему індустрію: люди й компанії, які не розробляють штучний інтелект, а продають йому «навчальне середовище». Брокери даних для ШІ торгують готовими даними для навчання з підкріпленням (RL-середовищами). 
SpaceX офіційно представила нове покоління портативного термінала Starlink - Mini 2. Він отримав акумулятор із підтримкою швидкої заміни, а також тонший і міцніший корпус. Наразі попередні замовлення доступні обмеженому колу користувачів у США.
У повідомленні про оновлення каталогу ігор Sony оголосила, що 10 грудня 2026 року припинить підтримку програми PlayStation Plus для ПК. 
Судові виконавці, які діяли за ордером від імені JLR, вилучили цифрові записи в нідерландських офісах BYD у Східамі та Гувдорпі. Рейд провели ще в серпні, а за словами JLR, його метою було збереження внутрішньої документації до можливого знищення. 
Google (входить до Alphabet Inc.) розширює лінійку чипів для ШІ-розробок, зміцнюючи позиції на ринку обсягом у сотні мільярдів доларів, де домінує Nvidia Corp.
Найкраща LLM-модель виконала повністю самостійно лише 26,4% завдань. Дослідники з Alibaba та кількох азійських університетів створили бенчмарк Co-Design Bench, який перевіряє ШІ-агентів не на зручних лабораторних задачах, а на реальних правках, із якими такі системи раніше справлялися погано. BIN™ не завжди поділяє думку авторів публікацій
Любе використання інформації агентств "Українські Новини" та "інтерфакс-Україна" ЗАБОРОНЕНО!
Бізнес
Motorola представила смартфон Signature 27, котрий отримав найкращу камеру у цьому році та другу в історії, на думку DxOMark. Він має рейтинг 173 за цим показником - лише на два бали менше, ніж абсолютний лідер Huawei Pura 80 Ultra, та на один більше, ніж отримав iPhone 18 Pro.
| Скандал навколо Tesla у Південній Кореї: компанію звинувачують у продажу нефункціональної технології |
У Південній Кореї звинувачують компанію Tesla в тому, що вона продавала південнокорейським власникам авто підписку на технологію, якою не можна користуватися в країні.
Криптобіржа Binance заявила, що хакери через фальшиву співбесіду отримали доступ до комп'ютера, а потім використали внутрішній ШІ-інструмент компанії для захоплення контролю над її гаманцями та викрадення $6,3 млрд.
BMW планує з 2027 року розширити можливості своєї системи допомоги водієві та навчити її працювати не лише на автомагістралях, а й на міських вулицях. 
Обсяг перевезення вантажів у січні-вересні 2026 року зріс на 1% порівняно з аналогічним періодом 2025 року - до 242 млн тонн, тоді як пасажирів скоротився на 5,7% - до 1 млрд 540 млн осіб, йдеться у повідомленні Державної служби статистики.
Google, OpenAI, Anthropic і Microsoft погодилися підтримувати нову директиву robots.txt, яка дозволить власникам вебсайтів контролювати використання їхнього контенту для навчання моделей штучного інтелекту.
Google повідомила, що розширює можливості застосунку Gemini, додаючи для безкоштовних користувачів можливість редагувати згенеровані файли безпосередньо у чаті.