Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение генной терапии под названием Zolgensma для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей. Об этом ее разработчик, швейцарский фармакологический концерн Novartis сообщает в субботу, 25 мая. Novartis ожидает, что в 2019 году терапия будет одобрена также в Европе и Японии.

Руководство концерна назвало Zolgensma "историческим продвижением" в борьбе с СМА и "вехой" в генной терапии. Ее применение, по данным Novartis, стоит 2,125 млн долларов (в пересчете - 1,9 млн евро) в течение пяти лет, что делает Zolgensma самым дорогим лекарством в мире.

Zolgensma предоставляет организму функционирующую копию пораженного гена в ходе однократной внутривенной инфузионной терапии. Это позволяет остановить прогрессирование заболевания.

Клинические испытания продемонстрировали безопасность Zolgensma

Безопасность Zolgensma проверена в ходе клинических испытаний, в которых участвовали 36 младенцев в возрасте от 2 недель до 8 месяцев, отметили представители FDA. Разработанная Novartis терапия "обеспечивает беспрецедентный уровень надежды" для семей детей с этим заболеванием, подчеркнул доктор Джерри Менделл, принимавший участие в испытаниях в одной из больниц в штате Огайо.

Швейцарская фармацевтическая компания Roche также работает над препаратом для борьбы с СМА. Ранее свое лекарство Spinraza представила американская биотехнологическая компания Biogen.

Поражение двигательных нейронов в спинном мозге

Спинальная мышечная атрофия поражает двигательные нейроны в спинном мозге. Заболевание встречается у одного из десяти тысяч новорожденных. В 90 процентах случаев СМА приводит к смерти в первые два года жизни или необходимости постоянно применять вентиляцию легких.